Agios Pharmaceuticals, Inc. (далее Agios) является биофармацевтической компанией, которая занимается разработкой и коммерциализацией лекарств в области клеточного метаболизма для пациентов с гематологическими злокачественными новообразованиями, онкоопухолями и редкими генетическими заболеваниями. Компания зарегистрирована в августе 2007г. Исполнительный офис расположен в Кембридже, штат Массачусетс.

Научный подход Agios сфокусирован на использовании собственной запатентованной технологии для идентификации ключевых метаболических ферментов в раке или других больных клетках в лаборатории, а затем на использовании этих ключевых ферментов для скрининга и идентификации продуктов-кандидатов, нацеленных на клеточный метаболизм и смежные области биологии. Также усилия компании сосредоточены на метаболической иммуноонкологии - области исследований рака, направленной на изменение метаболического состояния иммунных клеток для усиления иммунного ответа организма на рак.

Все продукты-кандидаты Agios находятся на стадии доклинической и клинической разработки, за исключением нескольких препаратов, которые уже коммерциализируются и имеют значительный рыночный потенциал. Как правило, на разработку одного нового лекарства уходит от 10 до 15 лет с момента его обнаружения до момента, когда оно становится доступным для лечения пациентов. То есть разработка фармпрепаратов сопряжена с высоким риском, при этом занимает длительное время и предполагает значительные объемы финансовых ресурсов. Поэтому для разработки и коммерциализации кандидатов в препараты Agios сотрудничает с другими фармкомпаниями. В числе стратегических партнеров – Celgene (Bristol-Myers Squibb) и CStone.

Структура доходов компании: поступления от сотрудничества и доходы от роялти с Celgene и CStone – 49%, 51% - продажи коммерческих препаратов одному специализированному дистрибьютору McKesson и одной специализированной аптеке Biologics.

Agios не владеет производственными мощностями, для производства своих продуктов-кандидатов для доклинических и клинических испытаний, а также для коммерческого производства любых продуктов полагается на третьих лиц.

Фармацевтическая и биотехнологическая отрасли характеризуются стремительно развивающимися технологиями, интенсивной конкуренцией и сильным акцентом на запатентованные продукты. Agios сталкивается с потенциальной конкуренцией из разных источников, включая крупные фармацевтические, специализированные фармацевтические и биотехнологические компании, академические учреждения и правительственные учреждения, а также государственные и частные исследовательские институты.

Известные конкуренты в области злокачественной гематологии и онкоопухолей - AbbVie Inc., ASLAN Pharmaceuticals Limited; AstraZeneca Plc.; Astellas Pharma Inc.; Bayer AG; BeiGene Ltd.; BMS; Clear Creek Bio; Daiichi Sankyo Company, Ltd.; Eli Lilly and Company; Forma Therapeutics Holdings, LLC; GlaxoSmithKline plc; Jazz Pharmaceuticals plc; Merck & Co.; Novartis International AG; Pfizer, Inc.; Roche Holdings, Inc. и ее дочерняя компания Genentech, Inc.

В области редких генетические заболеваний основными конкурентами являются:Acceleron Pharma Inc.; BioMarin Pharmaceutical, Inc.; Bluebird Bio, Inc.; Forma; Novartis; Pfizer, Rocket Pharma LTD.

Факторы успеха Agios – технологии, разработки и научные знания, эффективность, безопасность, цена коммерческих продуктов.

Акции компании обращаются на бирже Nasdaq Global Select Market под символом «AGIO» с 24 июля 2013г.

Структура акционерного капитала (крупнейшие институциональные держатели):

• 13,06% - FMR, LLC.
  

• 11,44% - Wellington Management Company, LLP.
  

• 8,25% - Vanguard Group, Inc.
  

• 6,58% - Blackrock Inc.
  

• 5,79% - Capital International Investors.
  

• 5,67% - Bellevue Group AG.
  

• 3,91% - Price (T.Rowe) Associates Inc.
  

• 3,08% - Goldman Sachs Group, Inc.
  

• 2,77% - State Street Corporation.
  

• 2,40% - Orbimed Advisors LLC.
  

• 37,05% - Прочие.

Agios Pharmaceuticals

Список препаратов компании в разработке в разрезе по фазам исследования (pipeline) - https://www.agios.com/pipeline/