REGENXBIO Inc., биотехнологическая компания клинической стадии, предоставляет кандидатов в продукты генной терапии, которые предназначены для решения генетических дефектов в клетках и позволяют клеткам организма производить терапевтические белки или антитела, воздействующие на заболевание. Компания REGENXBIO была основана в 2008 году, ее штаб-квартира находится в Роквилле, штат Мэриленд.

Компания разработала широкий спектр программ генной терапии с использованием собственной технологической платформы NAV для решения генетических заболеваний с помощью двух способов:

• AAV-опосредованная модальность доставки антител - предназначена для лечения серьезных и хронических заболеваний путем доставки генов, необходимых для устойчивого производства терапевтических антител.
  

• Замена моногенных генов - основывается на хорошо изученном механизме замены дисфункционального или отсутствующего гена функциональной копией гена, чтобы обеспечить устойчивую продукцию необходимых белков.
  

REGENXBIO Inc. также лицензирует свою технологическую платформу NAV другим биотехнологическим и фармацевтическим компаниям, имеет соглашение о сотрудничестве и лицензии с Neurimmune AG для разработки векторизованных антител для лечения нейродегенеративных заболеваний.

Доходы компании за 2019 год состоят в основном из лицензионных и роялти-поступлений. Три клиента компании составили приблизительно 92% от общей выручки за 2019 год.

REGENXBIO Inc. сталкивается со значительной конкуренцией со стороны глобальных фармацевтических и биотехнологических компаний. Конкурентами REGENXBIO Inc. являются компании, специализирующиеся на разработке генной терапии при различных проявлениях заболевания, в том числе: Adverum Biotechnologies, Inc., Amicus Therapeutics, Inc., Applied Genetic Technologies Corporation, BioMarin Pharmaceutical, Inc., bluebird bio, Inc., MeiraGTx Limited, Novartis AG, PTC Therapeutics, Inc., Roche, Sangamo Therapeutics, Inc., Sanofi Genzyme, Sarepta Therapeutics, Inc., Solid Biosciences, Inc., Voyager Therapeutics, Inc., и uniQure N. V., а также ряд компаний, занимающихся другими методами модификации генов и регуляции экспрессии генов. Конкурентные преимущества: эффективность и безопасность лечения, удобство администрирования и доставки, широкий потенциал и применение генной терапии.

Обыкновенные акция компании торгуются на фондовой бирже NASDAQ под тикером RGNX.

Структура акционерного капитала (крупнейшие институциональные держатели):

• 13.52% - Blackrock Inc.
  

• 9.52% - Vanguard Group, Inc. (The)
  

• 6.28% - Redmile Group, LLC.
  

• 5.28% - State Street Corporation.
  

• 4.04% - JP Morgan Chase & Company.
  

• 1.84% - Dimensional Fund Advisors LP.
  

• 1.71% - Goldman Sachs Group, Inc.
  

• 1.71% - WS Management, LLP.
  

• 1.68% - UBS Group AG.
  

• 1.36% - Perceptive Advisors Llc.
  

• 53.06% - Прочие.

REGENXBIO

Список препаратов компании в разработке в разрезе по фазам исследования (pipeline) - https://www.regenxbio.com/therapeutic-programs/