Alnylam Pharmaceuticals, Inc., биофармацевтическая компания, специализирующаяся на открытии, разработке и коммерциализации методов РНК-интерференции (RNAi) для лечения генетически обусловленных заболеваний. Компания была основана в 2002 году и имеет штаб-квартиру в Кембридже, штат Массачусетс. Компания Alnylam одна из пионеров практического комерческого применения генной терапии. Один из основателей компании нобелевский лауреат по физиологии и медицине 1993 года Филипп Шарп.

Линейка исследовательских RNAi -терапевтических средств компании сосредоточена в четырех стратегических терапевтических областях: генетические препараты, сердечно-метаболические заболевания, инфекционные заболевания печени, и заболевания ЦНС и глаз.

Компания разработала уникальный комплекс лечения на основе деактивации генов, ответственных за врожденные заболевания, которые ранее были неизлечимы. Продвигаемые продукты этого направления Alnylam Pharmaceuticals:

• ONPATTRO (патисиран) - инъекция липидного комплекса для лечения транстиретиновой семейной амилоидной полинейропатии (ATTR) у взрослых;
  

• GIVLAARI (гивосиран) для лечения острой печеночной порфирией у взрослых.
  

Еще 10 продуктов генной терапии находятся на стадии разработки. 

Alnylam Pharmaceuticals сформировала альянсы с ведущими фармацевтическими и биологическими компаниями, такими как Regeneron Pharmaceuticals, Inc., MDCO, Sanofi Genzyme. Также компания сотрудничает с Vir Biotechnology, Inc. для продвижения RNAi-терапии для лечения коронавирусной инфекции, включая COVID-19.

Значительная часть общих доходов компании генерируется от сотрудничества с Regeneron, Sanofi Genzyme и MDCO. Также доход генерируется от коммерческих продаж продуктов ONPATTRO и GIVLAARI.

Alnylam Pharmaceuticals сталкивается с широким спектром конкурентов, включая: Takeda Pharmaceutical Company Ltd, Marina Biotech, Inc., Arrowhead, Inc., Roche, Antisense Therapeutics, Ltd., Alexion Pharmaceuticals, Inc., Eli Lilly and Company, Amgen Pharmaceuticals Inc., Arcturus Therapeutics, Inc. и др. 

Конкурентные преимущества Alnylam Pharmaceuticals: эффективность препаратов; коммерчески одобренные продукты, с реализации которых генерируется доход компании; стратегические альянсы с крупными фармацевтическими компаниями.

Обыкновенные акции компании торгуются на фондовой бирже NASDAQ под тикером ALNY.

Структура акционерного капитала (крупнейшие институциональные держатели):

• 14.64% - FMR, LLC.
  

• 10.70% - Wellington Management Company, LLP.
  

• 9.18% - Vanguard Group, Inc. (The)
  

• 7.47% - Blackrock Inc.
  

• 7.33% - Baillie Gifford and Company.
  

• 5.48% - Price (T.Rowe) Associates Inc.
  

• 4.44% - Dodge & Cox Inc.
  

• 2.60% - State Street Corporation.
  

• 1.55% - Bellevue Group AG.
  

• 1.46% - RTW Investments LP.
  

• 35.15% - Прочие.

Alnylam Pharmaceuticals

Список препаратов компании в разработке в разрезе по фазам исследования (pipeline) - https://www.alnylam.com/alnylam-rnai-pipeline/