Intellia Therapeutics, Inc. (далее Intellia) – биотехнологическая компания, которая занимается разработкой лечебных терапевтических средств на основе редактирования генома (технологии CRISPR / Cas9). Компания основана в 2014г. Штаб-квартира, офисные и лабораторные помещения расположены в городе Кембридж, штат Массачусетс.

Разрабатываемая технология лечения Intellia имеет потенциал трансформации современной медицины – создание возможности редактирования связанных с болезнью генов одним курсом лечения, создание новых инженерных клеточных методов лечения, которые могут заменить больные клетки пациента или эффективно воздействовать на различные виды рака и аутоиммунные заболевания. Компания использует весь свой потенциал для разработки потенциально нового класса терапевтических продуктов для пациентов с тяжелыми и опасными для жизни заболеваниями.

У компании на текущий момент отсутствуют препараты, вышедшие на стадию коммерческих продаж. Портфель продуктов в разной стадии разработок включает в себя:

• Программы развития in vivo, направленные на генетические заболевания, включая транстиретиновый амилоидоз и наследственный ангионевротический отек.

• Программы ex vivo, ориентированные на инженерные клеточные терапии для лечения различных видов рака и аутоиммунных заболеваний (опухоль Вильмса при остром миелолейкозе), на клетки рецептора химерного антигена, гемопоэтические стволовые клетки.

Для ускорения разработок и коммерциализации продуктов на основе генной терапии сразу в нескольких терапевтических областях Intellia работает в стратегических альянсах с ведущими фарм.компаниями и институтами: Институтом биомедицинских исследований Novartis, Inc., Regeneron Pharmaceuticals, Inc., Ospedale San Raffaele, Caribou Biosciences. Доход, получаемый компанией на текущий момент, - доход от сотрудничества.

Конкуренты Intellia в области создания препаратов генетической терапии: Beam Therapeutics Inc., Caribou Biosciences, Inc., CRISPR Therapeutics, Inc., Editas Medicine, Inc., ToolGen, Inc., Tracr Hematology Limited и Verve Therapeutics, Inc., Allogene Therapeutics, Inc., bluebird bio, Inc., Cellectis SA, Homology Medicines, Inc., Poseida, Inc., Precision BioSciences, Inc. и Sangamo Therapeutics, Inc., Asklepios Biopharmaceutical, Inc., Bristol Myers Squibb, Gilead Sciences, Inc., Novartis AG, Roche Holding AG и Voyager Therapeutics, Inc. Факторы конкурентного успеха Intellia - ведущая научная экспертиза, опыт клинической разработки, значительный рыночный потенциал разрабатываемых кандидатов в коммерческие продукты.

Акции компании торгуются на глобальном рынке Nasdaq под символом «NTLA».

Структура акционерного капитала (крупнейшие институциональные держатели):

• 19,93% - ARK Investment Management, LLC.

• 13,80% - Nikko Asset Management Americas, Inc.

• 13,80% - Sumitomo Mitsui Trust Holdings, Inc.

• 7,83% - Blackrock Inc.

• 3,36% - Vanguard Group, Inc.

• 1,44% - State Street Corporation.

• 3,14% - Atlas Venture Associates IX, LLC.

• 2,70% - Chevy Chase Trust Holdings, Inc.

• 1,99% - Dimensional Fund Advisors LP.

• 1,75% - Citadel Advisors LLC.

• 25,36% - Прочие.

Intellia Therapeutics

Список препаратов компании в разработке в разрезе по фазам исследования (pipeline) - https://www.intelliatx.com/our-pipeline/