CRISPR Therapeutics AG – швейцарско-американская биотехнологическая компания, специализирующаяся на редактировании генов и разработке трансформирующих генных лекарств с использованием платформы CRISPR / Cas9 для лечения гемоглобинопатии, рака, диабета и других заболеваний. Основана компания в 2013 году, штаб-квартира находится в швейцарском городе Цуг.

#IMG#

CRISPR / Cas9 – это особая универсальная технология редактирования генов для изменения, удаления или исправления определенных участков ДНК, которую использует рассматриваемый эмитент. Данная платформа работает путем разрезания ДНК, позволяя затем ему восстановиться самостоятельно. Отмечается, что данный процесс произвел революцию в биомедицинских исследованиях

Компания развивает 4 основные программы своей деятельности:

Гемоглобинопатия – лечение бета-талассемии и серповидноклеточной анемии с помощью генно-отредактированных гемопоэтических стволовых клеток. Данные заболевания требуют пожизненного лечения и снижают продолжительность жизни. Поэтому компания уделяет им особое внимание.
«In vivo» – редактирование клеток внутри тела для лечения генетически определенных заболеваний, используя 2 метода доставки ДНК и РНК: вирусные и невирусные.
Иммуноонкология – создание нового поколения клеточных методов лечения рака с помощью редактирования генов с использованием CAR-T-клеток. Выделяются некоторые преимущества данного подхода: мгновенная доступность, гибкое дозирование, повышенная эффективность и большая консистенция.
Регенеративная медицина – использование стволовых клеток для восстановления или замещения функции ткани или органа за счет редактирования генов.

Ведущий препарат компании из программы гемоглобинопатии, разрабатываемый совместно с Vertex Pharmaceuticals Incorporated, – CTX001 находится на клинической фазе исследования. Предназначен для лечения редких заболеваний крови, бета-талассемии и серповидно-клеточной анемии. Помимо этого, у компании есть и другие продукты, разрабатываемые как самостоятельно, так и с ключевые партнерами: Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte Inc., Bayer Healthcare LLC, Nkarta, Inc. и Capsida Biotherapeutics.

Конкуренция в биотехнологическом секторе развита достаточно сильно, но компаний, работающих отдельно с CRISPR / Cas9 не так много. Можно выделить Intellia Therapeutics, Editas Medicine, Beam Therapeutics и Prime Medicine.

Компания вышла на биржу Nasdaq в 2016 году.

Структура акционерного капитала (крупнейшие институциональные держатели) представлена следующим образом:

10,94% – ARK Investment Management, LLC.
6,43% – Capital International Investors.
4,83% – Nikko Asset Management Americas, Inc.
2,10% – NEA Management Company, LLC.
2,05% – Versant Venture Management, LLC.
1,71% – Price (T.Rowe) Associates Inc.
1,70% – Blackrock Inc.
1,50% – Two Sigma Investments, LP.
1,41% – Waddell & Reed Financial Inc.
1,36% – Two Sigma Advisers, LP.
65,97% – Прочие.

CRISPR Therapeutics pipeline

Список препаратов компании в разработке в разрезе по фазам исследования (pipeline) - http://www.crisprtx.com/programs/pipeline