Ionis Pharmaceuticals, Inc. – американская биотехнологическая компания со штаб-квартирой в Карлсбаде (штат Калифорния), специализирующаяся на исследовании и разработке РНК-ориентированной терапии. Была основана в 1989 г.

Товарный портфель включает в себя более 40 потенциальных препаратов, предназначенных для лечения широкого спектра терапевтических заболеваний, таких как нейродегенеративные заболевания, кардиометаболические заболевания, рак и другие. На текущий момент компания имеет три одобренных на основных рынках мира коммерчески препарата: SPINRAZA (основа для лечения пациентов всех возрастов с мышечной атрофией позвоночника), TEGSEDI (для лечения пациентов с полиневропатией) и WAYLIVRA (для пациентов с генетически подтвержденным синдромом семейной хиломикронемии). Также есть четыре препарата, над которыми идет основное исследование компании: tominersen для лечения болезни Хантингтона, tofersen для SOD1-ALS, AKCEA-APO (a) -L Rx для сердечно-сосудистых заболеваний и AKCEA-TTR-L Rx для лечения ATTR-амилоидоз.

Компания имеет собственные производственные мощности для производства лекарств. А также продолжает активно инвестировать с целью повышения эффективности и производительности. Основное производственная площадка находится в Карлсбаде, штат Калифорния и занимает более 28,7 тыс. кв. футов.

Ionis Pharmaceuticals создает стратегические альянсы с ведущими мировыми фармацевтическими компаниями, такими как AstraZeneca, Bayer, Biogen, GSK, Janssen, Novartis, Pfizer и Roche. Данные партнерства способствуют увеличению внутренних возможностей, развитию компании и др.

Основными конкурентами являются предприятия, занимающиеся разработкой технологий на основе олигонуклеотидов и разработкой фармацевтических препаратов с использованием этих технологий: Novartis, PTC Therapeutics, Roche, SMA Foundation, Alnylam Pharmaceuticals, Pfizer, Eidos, NeuroBo Pharmaceuticals, Arrowhead Pharmaceuticals, Vaccinex, Orphazyme и др.

Ionis Pharmaceuticals является лидером в открытии и разработке РНК-ориентированных лекарств. Кроме того, продолжает значительно инвестировать в исследования и разработку новых жизненно необходимых препаратов.

Обыкновенные акции торгуются на фондовой бирже Nasdaq.

Структура акционерного капитала (крупнейшие институциональные держатели):

• 15,04% - FMR, LLC.

• 8,65% - Vanguard Group, Inc.

• 6,28% - Baillie Gifford and Company.

• 6,01% - Bellevue Group AG.

• 5,86% - Blackrock Inc.

• 5,77% - ClearBridge Investments, LLC.

• 2,86% - Wellington Management Company, LLP.

• 2,79% - State Street Corporation.

• 2,70% - Price (T.Rowe) Associates Inc.

• 1,68% - Invesco Ltd.

• 42,36% - Прочие.

Ionis Pharmaceuticals

Список препаратов компании в разработке в разрезе по фазам исследования (pipeline) - https://www.ionispharma.com/ionis-innovation/pipeline/