Ultragenyx Pharmaceutical Inc. – биофармацевтическая компания со штаб-квартирой в городе Новато (штат Калифорния), специализирующаяся на разработке и внедрении новых препаратов для лечения тяжелых редких генетических заболеваний. Была основана в 2010 г.

Компания сосредотачивает свои усилия на разработке препаратов для пациентов с заболеваниями не имеющих вариантов лечения. На сегодня существует множество редких генетических заболеваний, не имеющих одобренной терапии. Товарный портфель компании включает в себя два коммерчески одобренных продукта, а также несколько кандидатов на различных стадиях клинических исследованиях, которые можно разделить на три категории: биопрепараты, продукты для генной терапии и малые молекулы.

К коммерциализируемым препаратам относятся:

• Crysvita (буросумаб) – представляет собой антитело, вводимое посредством инъекции, которое нацелено на фактор роста фибробластов 23, разработанное для лечения Х-хромосомы гипофосфатемия (XLH), редкого, наследственного, прогрессирующего скелетно-мышечного расстройства. Crysvita - единственное одобренное лечение, которое устраняет первопричину XLH. Разработка и реализация препарата осуществляется в содружестве с Kyowa Kirin Co., Ltd.

• Mepsevii (вестронидаза альфа) – это внутривенная ферментная терапия, разработанная для лечения Мукополисахаридоза VII (MPSVII) или синдром Слая, редкого заболевания, связанного с накоплением лизосом, которое часто приводит к дисфункции многих органов.

К потенциальным продуктам относятся: Crysvita для лечения остеомаляции, вызванной опухолью, UX007 для лечения нарушений окисления жирных кислот, DTX401 для лечения гликогеноза типа Ia, DTX301 для лечения недостаточности орнитинтранскарбамилазы, DTX201 для лечения гемофилии А, GTX-102 для лечения синдрома Ангельмана.

Реализация медикаментов осуществляется во многих странах мира. Собственные коммерческие организации компании расположены в Северной Америке, Европе и Латинской Америке. География распределения продаж выглядит следующим образом: США – 83%; Европа – 12%; прочие страны – 5%.

Потенциальными конкурентами компании могут выступать: Ovid Therapeutics, Clementia pharmaceuticals inc, Catabasis Pharmaceuticals, Inc., NGM Biopharmaceuticals Inc., OncoMed Pharmaceuticals, Sutro Biopharma, Roche Holding, Strongbridge Biopharma и др. К конкурентным преимуществам можно отнести: разработка и реализация единственно одобренных препаратов для лечения очень редких генетических заболеваний, исследования и разработка новых методов лечения, реализация во многих странах мира, заключение стратегических соглашений и др.

Обыкновенные акции обращаются на Nasdaq с 31 января 2014 г.

Структура акционерного капитала (крупнейшие институциональные держатели):

• 11,02% - Capital Research Global Investors.

• 10,28% - Capital International Investors.

• 8,33% - Vanguard Group, Inc.

• 7,89% - Price (T.Rowe) Associates Inc.

• 7,65% - BlackRock, Inc.

• 6,73% - Federated Hermes, Inc.

• 5,43% - Capital World Investors.

• 3,74% - State Street Corporation.

• 2,98% - FMR, LLC.

• 2,73% - Citadel Advisors LLC.

• 33,22% - Прочие.

Ultragenyx Pharmaceutical

Список препаратов компании в разработке в разрезе по фазам исследования (pipeline) - https://www.ultragenyx.com/pipeline/