Эмитент Translate Bio, Inc.

Translate Bio, Inc. ­– терапевтическая компания на клинической стадии, разрабатывающая новый класс лекарств для предотвращения и лечения опасных для жизни заболеваний, используя собственную запатентованную терапевтическую платформу матричной РНК –MRTTM. Зарегистрирована в 2011 году под именем RaNA Therapeutics, Inc., а в 2017 году взяла настоящее имя. Штаб-квартира находится в Лексингтоне, Массачусетс.

C помощью своей платформы MRTTM

компания, в первую очередь, сосредоточена на лечении заболеваний легких, вызванных недостаточным производством белка или где его производство может повлиять на течение болезни. Данная платформа разрабатывается более 10 лет и в компании считают, что в дальнейшем эта технология сможет применяться к более широкому спектру заболеваний.

Основное направление деятельности компании идет на лечение следующих болезней:

Кистозный фиброз (муковисцидоз) – наследственное заболевание со смертельным исходом.

Инфекционные заболевания, включая COVID-19.

Заболевания легких, включая первичную цилиарную дискинезию и легочную гипертензию.

Другие редкие заболевания.

В сотрудничестве с Sanofi Pasteur (Sanofi) рассматриваемый эмитент ищет инновационную альтернативу обычным вакцинам – мРНК вакцины, предназначенные для защиты от множества инфекционных заболеваний. Помимо этого, Translate Bio проводит исследования в областях онкологии заболеваний, поражающих печень. Также ведется сотрудничество с AMRI Global.

Отмечается несколько преимуществ, характерных лекарствам с мРНК:

Восстановление экспрессии генов (преобразование наследственной информации от гена в РНК или белок) без проникновения в ядро гена или изменения генома.

Потенциальное лечение некоторых до этого неизлечимых болезней с помощью собственных механизмов клетки для воспроизведения белков.

Уже известные лекарственные свойства для медицинских работников.

Быстрое развитие продукта-кандидата и выбор необходимого гена для него.

Компания работает над несколькими продуктами, но наиболее далеко продвинулся MRT5005 ­– основной продукт компании, предназначенный для лечения муковисцидоза. Находится на клинической стадии исследований. А также MRT5500 ­– вакцина от COVID-19 на ½ фазе клинических испытаний.

Конкурентами рассматриваемой компании являются фармацевтические и биотехнологические компании, ведущие исследования в области мРНК и разрабатывающие продукты на этой основе. Некоторые из них: Novartis, Moderna, BioNTech, GlaxoSmithKline, Arcturus Therapeutics Holdings и другие. Конкурентными преимуществами Translate Bio являются ведущий опыт в технологии мРНК, опыт клинических разработок редких заболеваний и передовые позиции в области интеллектуальной собственности.

Эмитент вышел на биржу NASDAQ в июне 2017 года. С 20.09.2021 ценные бумаги Эмитента исключены из списка ценных бумаг, допущенных к торгам

Структура акционерного капитала (крупнейшие институциональные держатели) представлена следующим образом:

23,98% ­– Baupost Group, Inc,.(The) LLC.

7,59% ­– Blackrock Inc.

5,99% ­– FMR, LLC.

5,82% ­– RTW Investments LP.

4,92% ­– Federated Hermes, Inc.

4,89% ­– Vanguard Group, Inc. (The).

4,38% ­– State Street Corporation.

2,90% ­– Frazier Management LLC.

2,56% ­– Invesco Ltd.

2,49% ­– Atlas Venture Advisors, Inc.

34,48% ­– Прочие.

Translate Bio pipeline

Список препаратов компании в разработке в разрезе по фазам исследования (pipeline) -

https://translate.bio/pipeline/