Translate Bio, Inc. ­– терапевтическая компания на клинической стадии, разрабатывающая новый класс лекарств для предотвращения и лечения опасных для жизни заболеваний, используя собственную запатентованную терапевтическую платформу матричной РНК –MRT^TM. Зарегистрирована в 2011 году под именем RaNA Therapeutics, Inc., а в 2017 году взяла настоящее имя. Штаб-квартира находится в Лексингтоне, Массачусетс.

C помощью своей платформы MRT^TM компания, в первую очередь, сосредоточена на лечении заболеваний легких, вызванных недостаточным производством белка или где его производство может повлиять на течение болезни. Данная платформа разрабатывается более 10 лет и в компании считают, что в дальнейшем эта технология сможет применяться к более широкому спектру заболеваний.

Основное направление деятельности компании идет на лечение следующих болезней:

• Кистозный фиброз (муковисцидоз) – наследственное заболевание со смертельным исходом.

• Инфекционные заболевания, включая COVID-19.

• Заболевания легких, включая первичную цилиарную дискинезию и легочную гипертензию.

• Другие редкие заболевания.

В сотрудничестве с Sanofi Pasteur (Sanofi) рассматриваемый эмитент ищет инновационную альтернативу обычным вакцинам – мРНК вакцины, предназначенные для защиты от множества инфекционных заболеваний. Помимо этого, Translate Bio проводит исследования в областях онкологии заболеваний, поражающих печень. Также ведется сотрудничество с AMRI Global.

Отмечается несколько преимуществ, характерных лекарствам с мРНК:

• Восстановление экспрессии генов (преобразование наследственной информации от гена в РНК или белок) без проникновения в ядро гена или изменения генома.

• Потенциальное лечение некоторых до этого неизлечимых болезней с помощью собственных механизмов клетки для воспроизведения белков.

• Уже известные лекарственные свойства для медицинских работников.

• Быстрое развитие продукта-кандидата и выбор необходимого гена для него.

Компания работает над несколькими продуктами, но наиболее далеко продвинулся MRT5005 _­– основной продукт компании, предназначенный для лечения муковисцидоза. Находится на клинической стадии исследований. А также MRT5500 ­– вакцина от COVID-19 на ½ фазе клинических испытаний.

Конкурентами рассматриваемой компании являются фармацевтические и биотехнологические компании, ведущие исследования в области мРНК и разрабатывающие продукты на этой основе. Некоторые из них: Novartis, Moderna, BioNTech, GlaxoSmithKline, Arcturus Therapeutics Holdings и другие. Конкурентными преимуществами Translate Bio являются ведущий опыт в технологии мРНК, опыт клинических разработок редких заболеваний и передовые позиции в области интеллектуальной собственности.

Эмитент вышел на биржу NASDAQ в июне 2017 года. С 20.09.2021  ценные бумаги Эмитента исключены из списка ценных бумаг, допущенных к торгам

Структура акционерного капитала (крупнейшие институциональные держатели) представлена следующим образом:

• 23,98% _­– Baupost Group, Inc,.(The) LLC.

• 7,59% _­– Blackrock Inc.

• 5,99% _­– FMR, LLC.

• 5,82% _­– RTW Investments LP.

• 4,92% _­– Federated Hermes, Inc.

• 4,89% _­– Vanguard Group, Inc. (The).

• 4,38% _­– State Street Corporation.

• 2,90% _­– Frazier Management LLC.

• 2,56% _­– Invesco Ltd.

• 2,49% _­– Atlas Venture Advisors, Inc.

• 34,48% _­– Прочие.

Translate Bio pipeline

Список препаратов компании в разработке в разрезе по фазам исследования (pipeline) - https://translate.bio/pipeline/