Solid Biosciences Inc. – медико-биологическая компания, которая занимается разработкой методов лечения мышечной дистрофии Дюшенна, а также разрабатывает носимые устройства для пациентов. Компания стремится охватить все аспекты данной болезни и быть центром передового опыта разработок по всему спектру заболеваний. Зарегистрирована в 2013 году со штаб-квартирой в Кембридже, штат Массачусетс.

Основное направление деятельности Solid – это генная терапия, потому что только она может устранить основную причину мышечной дистрофии Дюшенна – отсутствие белка дистрофина. Данное направление получило значительный прогресс за последние 10 лет и продолжает развиваться не без помощи Solid Biosciences.

Ведущий препарат компании из области генной терапии SGT-001 предназначен для переноса гена, который обеспечивает системную доставку в мышцы меньшей, но функциональной версии гена дистрофина, называемого микродистрофином. Данный препарат находится на I/II клинической стадии.

Также рассматриваемый эмитент в сотрудничестве с проектами Silicon Valley Seismic и Parent Muscular Dystrophy, и совместно с другими экспертами разрабатывает носимые вспомогательные устройства, ориентированные на обеспечение функциональных и терапевтических преимуществ, для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна в рамках проекта Solid Suit. Подход состоит в отдельных модульных устройствах, дополняющих друг друга, а аппаратное обеспечение включает три ключевые технологии: силовые приводные двигатели, электрические управляемые муфты и удобные жгуты.

Еще один продукт компании – Anti-LTBP4. Это дополнительная программа по изменению течения болезни, цель которой - идентификация и разработка моноклональных антител, предназначенных для уменьшения фиброза и воспаления путем стабилизации белка LTBP4.

Конкурентами для компании являются биофармацевтические компании, у которых есть продукты, ориентированные на разработку методов лечения миодистрофии Дюшенна. Среди них: Pfizer Inc. и Sarepta Therapeutics, Inc. Конкурентными преимуществами Solid Biosciences являются большой опыт в генной терапии, научные знания и обширная интеллектуальную собственность.

Эмитент вышел на биржу NASDAQ в январе 2018 году. Структура акционерного капитала (крупнейшие институциональные держатели) представлена следующим образом:

• 12,16% – Perceptive Advisors Llc.

• 11,21% – RA Capital Management, L.P.

• 8,34% – EcoR1 Capital, LLC.

• 7,19% – Bain Capital Life Sciences Investors, LLC.

• 5,42% – Suvretta Capital Management, LLC.

• 3,84% – Boxer Capital, LLC.

• 3,82% – Price (T.Rowe) Associates Inc.

• 2,57% – Vanguard Group, Inc. (The).

• 2,27% – Citadel Advisors LLC.

• 2,24% – Blackrock Inc.

• 40,94% – Прочие.

Solid Biosciences pipeline

Список препаратов компании в разработке в разрезе по фазам исследования (pipeline) - https://www.solidbio.com/research-development/pipeline-programs/pipeline