Эмитент Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Rhythm Pharmaceuticals, Inc. - биофармацевтическая компания, ориентированная на разработку и коммерциализацию терапевтических средств для лечения редких генетических заболеваний, которые характеризуются тяжелым ожирением и неослабевающим голодом или гиперфагией. Компания основана в 2013 году в Бостоне, штат Массачусетс.

Исследования компании посвящены изучению редких генетических нарушений ожирения, вызванных нарушением пути в мозге, известного как путь рецептора меланокортина-4 (MC4R). Путь рецептора меланокортина-4 (MC4R) регулирует голод, потребление калорий и расход энергии, следовательно, влияет на массу тела. Недостаток пути MC4R приводит к нарушению сигналов сытости и энергетического гомеостаза в организме, что, в свою очередь, приводит к сильному чувству голода и ожирению.

Компания производит агонист MC4R - сетмеланотид, использование которого может служить заместительной терапией для лечения дефицита пути MC4R. Сетмеланотид может восстанавливать нарушенную функцию метаболических путей путем активации MC4R, восстановления последующих функциональных возможностей и регулирования голода, потребления энергии и расхода энергии, тем самым снижая массу тела.

Обозначенная выше терапия в настоящее время охватывает четыре редких генетических нарушений ожирения: ожирение с дефицитом POMC, ожирение с дефицитом LEPR, Синдром Барде-Бидля (BBS) и синдром Альстрёма. Все они находятся на поздних стадиях клинической разработки. Также компания имеет ряд препаратов, находящихся на ранних стадиях исследования. На текущей момент у компании нет не одного одобренного препарата.

Биотехнологическая и фармацевтическая промышленность очень конкурентоспособны и подвержены быстрым и значительным технологическим изменениям. В настоящее время не существует фармакологического лечения для регулирования поведения, связанного с голодом и гиперфагией. Но известно о нескольких компаниях, исследующих или разрабатывающих методы лечения, предназначенные для лечения голода и гиперфагии, связанных с PWS: Millendo Therapeutics Inc. (AZP ‑ 531), Soleno Therapeutics (контролируемое высвобождение диазоксида холина), Saniona, Zafgen (ZGN ‑ 1258), GLWL Research Inc. (GLWL ‑ 01), Insys Therapeutics Inc. (раствор каннабидиола для перорального применения) и Calm Therapeutics .

Конкурентные преимущества:

Инновации в подходе лечения проблем ожирения.

Наличие препаратов на последних стадиях клинических испытаний.

Потенциал использование существующих наработок для вывода на рынок новых препаратов.

Обыкновенные акции компании Rhythm Pharmaceuticals, Inc. торгуются на бирже NASDAQ с октября 2017 года.

Структура акционерного капитала (крупнейшие институциональные держатели):

11,63% - RA Capital Management, L.P.

11,11% - NEA Management Company, LLC.

9,92% - Janus Henderson Group PLC.

8,09% - Primecap Management Company.

5,97% - Blackrock Inc.

5,59% - Baker Brothers Advisors, LLC.

5,37% - Wellington Management Company, LLP.

5,13% - Federated Hermes, Inc.

4,32% - MPM Asset Management, LLC.

4,29% - Deerfield Management Company, L.P. (Series C)

28,58% - Прочие.

Rhythm Pharmaceuticals

Список препаратов компании в разработке в разрезе по фазам исследования (pipeline) -

https://www.rhythmtx.com/our-pipeline/