PTC Therapeutics, Inc. - биофармацевтическая компания, специализируется на открытии, разработке и коммерциализации лекарств для лечения редких заболеваний. PTC Therapeutics, Inc. была основана в 1998 году, ее штаб-квартира находится в Саут-Плейнфилде, штат Нью-Джерси.

PTC Therapeutics предлагает продукты: Translarna и Emflaza для лечения нонсенс-мутации мышечной дистрофии Дюшенна у амбулаторных пациентов; Tegsedi и Waylivra для лечения редких заболеваний в странах Латинской Америки и Карибского бассейна. Компания также разрабатывает ряд продуктов-кандидатов на генную терапию для лечения редких моногенных заболеваний, поражающих центральную нервную систему, включая PTC-AADC для лечения редкого нарушения ЦНС, возникающего в результате редукции. Кроме того, в портфель продуктов компании входят RG7916 и RO7034067 для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией, а также PTC596 и PTC299, низкомолекулярный ингибитор дигидроорататдегидрогеназы (DHODH) для лечения больных раком.

PTC Therapeutics сотрудничает с F. Hoffman-La Roche Ltd и Hoffman-La Roche Inc., а также с Фондом спинальной мышечной атрофии с целью разработки и коммерциализации соединений, выявленных в рамках его программы исследований, спонсируемых по спинальной мышечной атрофии. Также компания ведет научно-исследовательское сотрудничество с Массачусетской больницей общего профиля для лечения редких генетических нарушений, вызванных пре-мРНК и Akcea Therapeutics, Inc., чтобы коммерциализировать Tegsedi и Waylivra .

Компания имеет исследовательские и офисные центры в Нью-Джерси, Дублине, Ирландия и Сан-Паулу, Бразилия.

Отрасль работы компании отличается интенсивной конкуренцией. Эмитент конкурирует с коммерческими фармацевтическими и биотехнологическими предприятиями, а также с частными и государственными учреждениями. Основными конкурентами являются Radius Health, Marinus Pharmaceuticals, Selecta Biosciences и Athersys.

Конкурентные преимущества эмитента:

• Диверсифицированный пакет продуктов.

• Актуальность, эффективность и безопасность разрабатываемых продуктов.

• Значительные технические возможности компании.

Обыкновенные акции котируются на фондовой бирже Nasdaq под тикером "PTCT" с 2015г.

Структура акционерного капитала (крупнейшие институциональные держатели):

• 14.85% - FMR, LLC.

• 13.88% - Wellington Management Company, LLP.

• 8.54% - Vanguard Group, Inc. (The).

• 8.42% - Blackrock Inc.

• 8.17% - Franklin Resources, Inc.

• 5.85% - RTW Investments LP.

• 3.35% - State Street Corporation.

• 3.33% - Price (T.Rowe) Associates Inc.

• 2.96% - Janus Henderson Group PLC.

• 2.55% - AllianceBernstein, L.P.

• 28.1% - Прочие.

PTC Therapeutics pipeline

Список препаратов компании в разработке в разрезе по фазам исследования (pipeline) - https://www.ptcbio.com/our-pipeline/portfolio-pipeline/