Graphite Bio, Inc. – биофармацевтическая компания клинической стадии, занимающаяся редактированием генов для разработки методов лечения нового класса, потенциально способных вылечить широкий спектр серьезных и опасных для жизни заболеваний. Основана в 2017 году под именем под названием Integral Medicines, Inc., а в августе 2020 сменила имя на текущее.

Подход компании основан на запатентованной технологии CRISPR и естественных процессах репарации ДНК (HDR – способность исправлять химические повреждения и разрывы в молекулах ДНК) и трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HSC), которые позволяют точно найти поврежденную часть гена и заменить ее либо вставить новую генетическую информацию для лечения болезни. Данный подход имеет широкий потенциал применения и выходит за рамки генетических заболеваний, включая рак, аутоиммунные и нейродегенеративные заболевания, путем создания механизмов борьбы с болезнями в различных типах клеток.

Основные продукты компании:

• GPH101 – отредактированный генами аутологичный продукт HSC нового поколения, который предназначен для непосредственной коррекции генетической мутации, ответственной за серповидно-клеточную анемию, и восстановления нормальной экспрессии гемоглобина у взрослых путем прямого воздействия на ген Бета-глобин.

• GPH201 – препарат для лечения XSCID (редкое и опасное генетическое заболевание, вызванное дефектами белка) путем замены генов.

• GPH301 – препарат для лечения болезни Гоше (генетическое наследственное заболевание) I и III типа.

Graphite Bio сталкивается с конкуренцией в лице других фармацевтических и биотехнологических компаний, которые работают в области редактирования генов, (bluebird bio, Inc., CRISPR Therapeutics AG, Editas Medicine, Inc., Intellia Therapeutics, Inc.), продвигающие программы генной терапии в области XSCID (Mustang Bio, Inc.) и в области болезни Гоше (AVROBio, Inc. и Freeline Therapeutics Holdings plc.). Конкурентными преимуществами эмитента являются:

• Уникальный подход с использованием запатентованной технологии CRISPR.

• Статус первопроходца в области точного редактирования генов.

• Широкое применение исследуемых решений, выходящих за рамки генетики.

На бирже NASDAQ акции эмитента начали обращаться с июня 2021 года.

Информация о структуре акционерного капитала отсутствует в открытых источниках.

Graphite Bio pipeline

Список препаратов компании в разработке в разрезе по фазам исследования (pipeline) - https://graphitebio.com/our-science/pipeline/