Эмитент Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Dicerna Pharmaceuticals, Inc. - американская биофармацевтическая компания. Зарегистрирована в Делавэре в 2006 году.

Компания использует свойства рибонуклеиновой кислоты («РНК») («РНКи») для разработки лекарств, которые заглушают гены, вызывающие или способствующие заболеванию. Компанией разработана программа GalXC™, технологии которой применяются для разработки препаратов для лечения заболеваний, связанных с печенью, включая редкие заболевания, хронические заболевания печени, кардиометаболические заболевания и вирусные инфекционные заболевания. По мере дальнейшего совершенствования технологии GalXC компания планирует расширить внимание за пределы печени, включив в нее заболевания центральной нервной системы (ЦНС) и заболевания, затрагивающие другие ткани организма.

Основными препаратами компании, находящимися в разработке, являются:

Ведущий препарат-кандидат недозиран, для лечения тяжелых, крайне редких генетических заболеваний печени.

Препарпат-кандидат RG6346 для лечения хронического вируса гепатита В.

Препарат-кандидат DCR-A1AT для лечения болезней печени, связанных с дефицитом альфа-1-антитрипсина.

Dicerna имеет стратегическое сотрудничество с Novo Nordisk A / S, F. Hoffmann-La Roche Ltd и Hoffmann-La Roche Inc., Eli Lilly and Company, Alexion Pharmaceuticals., Inc. и Boehringer Ingelheim International GmbH («BI»).

Конкурентные преимущества компании обеспечиваются научными знаниями и опытом в методах лечения на основе РНК, а также повышенной безопасностью, более удобным дозированием и более высокой эффективностью по сравнению с конкурирующими продуктами. Конкуренты компании: Oxthera AB, Allena Pharmaceuticals, Inc., Arbutus Biopharma, Alnylam Pharmaceuticals, Inc., Arrowhead Pharmaceuticals, Inc., Silence Therapeutics Plc, Quark Pharmaceuticals, Inc., Avidity Biosciences, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc. и Wave Life Sciences Ltd.

Обыкновенные акции торгуются на Nasdaq Global Select Market под символом «DRNA».

Крупнейшие институциональные держатели:

9,63% - RTW Investments LP.

7,73% - Blackrock Inc.

6,52% - Wellington Management Company, LLP.

5,44% - Bain Capital Life Sciences Investors, LLC.

4,32% - Vanguard Group, Inc. (The).

4,18% - State Street Corporation.

2,79% - Price (T.Rowe) Associates Inc.

2,27% - Citadel Advisors LLC.

2,18% - Eagle Asset Management Inc.

1,83% - Aquilo Capital Management, LLC.

53,11% - Прочие.

Dicerna pipeline

Список препаратов компании в разработке в разрезе по фазам исследования (pipeline) -

https://dicerna.com/pipeline/