BioMarin Pharmaceutical Inc. - биотехнологическая компания, разрабатывает и коммерциализирует инновационные методы лечения людей с серьезными и опасными для жизни редкими заболеваниями и медицинскими состояниями. BioMarin основана в 1996 году, штаб-квартира расположена в Сан-Рафаэле, штат Калифорния.

Портфель компании состоит из нескольких коммерческих продуктов и нескольких клинических и доклинических продуктов-кандидатов для лечения различных заболеваний. Коммерческие продукты BioMarin: Aldurazyme – препарат предназначенный для лечения генетического заболевания мукополисахаридоза; Brineura – препарат для лечения позднего детского нейронального цероидного липофусциноза типа 2, болезни Баттена; и Kuvan (тетрагидробиоптерин) - запатентованная синтетическая оральная форма 6R-BH4, используемая для лечения пациентов с фенилкетонурией (ФКУ), наследственным метаболическим заболеванием; и др.

Компания реализует продукцию через специализированные аптеки и конечных пользователей, таких как больницы и иностранные правительственные учреждения, а также через дистрибьюторов и оптовых торговцев лекарственными препаратами в США, Европе, Латинской Америке и других странах. BioMarin имеет сотрудничество и соглашение о лицензировании с Sarepta Therapeutics и Asubio Pharma Co., Ltd. и доклиническое сотрудничество и лицензионное соглашение с DiNAQOR AG на разработку генной терапии для лечения редких генетических кардиомиопатий.

Биофармацевтическая промышленность стремительно развивается и является высококонкурентной. Продукты компании, а также кандидаты-продукты BioMarin не имеют прямой утвержденной конкуренции в настоящее время на рынке США или ЕС, однако они имеют потенциальную конкуренцию от биотехнологических компаний, использующих подобную технологию. Основные потенциальные конкуренты: RegenxBio Inc., ArmaGen, Inc., JCR Pharmaceuticals Co. Ltd., Spark Therapeutics, Inc., Moderna Therapeutics, Inc., LogicBio Therapeutics, Inc., Roche Holding Ltd, Takeda Pharmaceutical Company Ltd., Pfizer, Inc., Sanofi S.A. и другие. Конкурентные преимущества: продукты компании получили нормативное одобрение для коммерческого сбыта и продажи в США, ЕС и некоторых других странах; акцент на инновации; эффективность и безопасность препаратов; значительные инвестиции в совершенствование продукции и разработку инновационных лекарств.

Обыкновенные акции компании обращаются на фондовой бирже Nasdaq под тикером BMRN.

Структура акционерного капитала (крупнейшие институциональные держатели):

• 12.19% - Capital Research Global Investors.
  

• 9.85% - Primecap Management Company.
  

• 9.38% - Vanguard Group, Inc. (The)
  

• 8.07% - Blackrock Inc.
  

• 4.54% - Jennison Associates LLC.
  

• 4.20% - Baker Brothers Advisors, LLC.
  

• 3.49% - ClearBridge Investments, LLC.
  

• 3.06% - State Street Corporation.
  

• 2.18% - Dodge & Cox Inc.
  

• 1.66% - Ameriprise Financial, Inc.
  

• 41.38% - Прочие.

BioMarin Pharmaceutical

Список препаратов компании в разработке в разрезе по фазам исследования (pipeline) - https://www.biomarin.com/our-treatments/pipeline/