Эмитент Beam Therapeutics Inc.

Beam Therapeutics Inc. (Beam) – американская биотехнологическая компания, стремящаяся создать ведущую, полностью интегрированную платформу для высокоточных генетических лекарств. Была зарегистрирована в январе 2017 года в штате Делавэр. Головной офис расположен в Кембридже штат Массачусетс.

Цель компании состоит в том, чтобы обеспечить пожизненное лечение пациентов, страдающих серьезными заболеваниями путем точечной корректировки генов, которые приводят к отклонениям. Препараты, создаваемые Beam, влияют единовременно только на один из четырёх типов основания, что не приводит к двухцепочным разрывам ДНК или РНК. Переписывая одну базу в геноме, редакторы базы могут исправлять точечные мутации, вызывающие заболевания, изменять гены для создания защитных генетических вариаций, активировать и подавлять экспрессию генов или мультиплексно редактировать несколько участков одновременно.

Для достижения этой цели создается платформа, включающая в себя набор технологий редактирования и доставки генов. Такой набор технологий редактирования генов позволит Beam создавать класс высокоточных генетических лекарств.

Препараты компании находятся в стадии разработки и пока не вышли даже на первую стадию одобрения.

Фармацевтическая и биотехнологическая отрасли, включая области генной терапии и редактирования генов, характеризуются быстрым развитием технологий, интенсивной конкуренцией и сильным акцентом на интеллектуальную собственность. Конкурентные преимущества компании обеспечивают научный опыт сотрудников и положение в области интеллектуальной собственности.

Основные конкуренты - это крупные специализированные фармацевтическими компании и биотехнологические компании:

Такую же технологию нуклеазы CRISPR/Cas9, как и Beam, используют Caribou Biosciences, Editas Medicine, CRISPR Therapeutics, and Intellia Therapeutics.

Аналогичными исследованиями, но с применением других технологий редактирования генома на основе нуклеаз занимаются Zinc Fingers, Arcuses, and TAL Nucleases, including Sangamo Biosciences, Precision BioSciences, bluebird bio, Allogene Therapeutics, and Cellectis.

Кроме того, появляются новые методы редактирования генома, разрабатываемые Prime Medicine, Tessera, Shape Therapeutics, and PerkinElmer (ранее Horizon Discovery). Также большой ряд компаний, разрабатывает для лечения тех же заболеваний что и Beam.

Для лечения гемоглобинопатий - Global Blood Therapeutics, CRISPR Therapeutics, Novartis Pharmaceuticals, Sangamo Therapeutics, Editas Medicine, Homology Medicines, Graphite Bio и Trucode Gene Repair.

Для злокачественных новообразований Т-клеток - Gracell Bio, iCellGene, PersonGen и Wugen.

В области клеточной терапии иммуноонкологии - Allogene Therapeutics, Cellectis, bluebird bio, Bristol Myers Squibb, Fate Therapeutics, Gilead Sciences, Novartis Pharmaceuticals, Poseida Therapeutics, Precision Bio, Legend Bio, Autolus Therapeutics.

Для лечения печени - Intellia Therapeutics, Editas Medicines, CRISPR Therapeutics, Ultragenyx, Apic Bio, Arrowhead, LogicBio, Generation Bio и Vertex.

Обыкновенные акции Beam Therapeutics Inc. торгуются на Nasdaq с 6 февраля 2020г. под тикером «BEAM».

Основные институциональные держатели:

11.72% - ARK Investment Management, LLC.

6.63% - Vanguard Group, Inc. (The).

5.76% - FMR, LLC.

5.17% - Blackrock Inc.

5.07% - Temasek Holdings (Private) Limited.

3.47% - MWG Management Ltd .

2.90% - Redmile Group, LLC.

2.52% - Farallon Capital Management Llc.

2.13% - HHLR Advisors, LTD.

2.06% - State Street Corporation.

52.57% - Прочие.

Beam Therapeutics Inc. pipeline

Список препаратов компании в разработке в разрезе по фазам исследования (pipeline) - https://beamtx.com/our-portfolio/