Эмитент Amicus Therapeutics, Inc.

Amicus Therapeutics, Inc. – глобальная биотехнологическая компания, занимающаяся открытием, разработкой и поставкой лекарств для лечения редких заболеваний. Amicus Therapeutics, Inc. была зарегистрирована в 2002 году, ее штаб-квартира находится в Филадельфии, штат Пенсильвания.

Основным продуктом компании является Galafold, первый одобренный пероральный прецизионный препарат для людей, живущих с болезнью Фабри и имеющих поддающиеся изменению генетические варианты. Препарат одобрен под торговым наименованием Galafold в США, Европейском союзе, Великобритании и Японии, при этом предоставлено несколько дополнительных разрешений и заявки находятся на рассмотрении в нескольких регионах по всему миру.

Компания также введет работу над биологической программой Amicus Therapeutics GAA («AT-GAA», также известная как ATB200 / AT2221) для лечения болезни Помпе на клинической стадии.

Amicus Therapeutics имеет портфель потенциальных методов лечения людей с редкими метаболическими заболеваниями в области генной терапии благодаря лицензии Национальной детской больницы и расширенному сотрудничеству с Пенсильванским университетом («Penn»). Портфель включает программы генной терапии при редких неврологических лизосомных расстройствах («LDs»), в частности: CLN6, CLN3 и CLN1, болезнь Баттена, болезнь Помпе, болезнь Фабри, синдром дефицита CDKL5 («CDD»), мукополисахаридоз типа IIIB («MPS»)), а также программу нового поколения при мукополисахаридозе типа IIIA (« MPS IIIA »).

Эмитент сталкивается с интенсивной конкуренцией со стороны коммерческих предприятий, академических учреждений, государственных учреждений, а также частных и государственных исследовательских учреждений. Основными конкурентами являются Sanofi Aventis, Takeda, Idorsia, Protalix Biotherapeutics, Avrobio, Freelin, Sangamo, AskBio (Bayer), Audentes (Astellas), Roche (Spark). Компания конкурирует на основе технологий, знаний, опыта и научных ресурсов.

Обыкновенные акции котируются на фондовой бирже Nasdaq под тикером "FOLD".

Структура акционерного капитала (крупнейшие институциональные держатели):

9.50% - Perceptive Advisors Llc.

9.02% - Vanguard Group, Inc. (The).

8.28% - Blackrock Inc.

7.80% - Redmile Group, LLC.

4.82% - Morgan Stanley.

4.26% - Janus Henderson Group PLC.

3.83% - Wellington Management Group, LLP.

3.41% - Avoro Capital Advisors LLC.

3.20% - JP Morgan Chase & Company.

2.99% - State Street Corporation.

42.89% - Прочие.

Amicus pipeline

Список препаратов компании в разработке в разрезе по фазам исследования (pipeline) -

https://www.amicusrx.com/programs-pipeline/pipeline/