Эмитент Alnylam Pharmaceuticals Inc.

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., биофармацевтическая компания, специализирующаяся на открытии, разработке и коммерциализации методов РНК-интерференции (RNAi) для лечения генетически обусловленных заболеваний. Компания была основана в 2002 году и имеет штаб-квартиру в Кембридже, штат Массачусетс. Компания Alnylam одна из пионеров практического комерческого применения генной терапии. Один из основателей компании нобелевский лауреат по физиологии и медицине 1993 года Филипп Шарп.

Линейка исследовательских RNAi -терапевтических средств компании сосредоточена в четырех стратегических терапевтических областях: генетические препараты, сердечно-метаболические заболевания, инфекционные заболевания печени, и заболевания ЦНС и глаз.

Компания разработала уникальный комплекс лечения на основе деактивации генов, ответственных за врожденные заболевания, которые ранее были неизлечимы. Продвигаемые продукты этого направления Alnylam Pharmaceuticals:

ONPATTRO (патисиран) - инъекция липидного комплекса для лечения транстиретиновой семейной амилоидной полинейропатии (ATTR) у взрослых;

GIVLAARI (гивосиран) для лечения острой печеночной порфирией у взрослых.

Еще 10 продуктов генной терапии находятся на стадии разработки.

Alnylam Pharmaceuticals сформировала альянсы с ведущими фармацевтическими и биологическими компаниями, такими как Regeneron Pharmaceuticals, Inc., MDCO, Sanofi Genzyme. Также компания сотрудничает с Vir Biotechnology, Inc. для продвижения RNAi-терапии для лечения коронавирусной инфекции, включая COVID-19.

Значительная часть общих доходов компании генерируется от сотрудничества с Regeneron, Sanofi Genzyme и MDCO. Также доход генерируется от коммерческих продаж продуктов ONPATTRO и GIVLAARI.

Alnylam Pharmaceuticals сталкивается с широким спектром конкурентов, включая: Takeda Pharmaceutical Company Ltd, Marina Biotech, Inc., Arrowhead, Inc., Roche, Antisense Therapeutics, Ltd., Alexion Pharmaceuticals, Inc., Eli Lilly and Company, Amgen Pharmaceuticals Inc., Arcturus Therapeutics, Inc. и др.

Конкурентные преимущества Alnylam Pharmaceuticals: эффективность препаратов; коммерчески одобренные продукты, с реализации которых генерируется доход компании; стратегические альянсы с крупными фармацевтическими компаниями.

Обыкновенные акции компании торгуются на фондовой бирже NASDAQ под тикером ALNY.

Структура акционерного капитала (крупнейшие институциональные держатели):

14.64% - FMR, LLC.

10.70% - Wellington Management Company, LLP.

9.18% - Vanguard Group, Inc. (The)

7.47% - Blackrock Inc.

7.33% - Baillie Gifford and Company.

5.48% - Price (T.Rowe) Associates Inc.

4.44% - Dodge & Cox Inc.

2.60% - State Street Corporation.

1.55% - Bellevue Group AG.

1.46% - RTW Investments LP.

35.15% - Прочие.

Alnylam Pharmaceuticals

Список препаратов компании в разработке в разрезе по фазам исследования (pipeline) -

https://www.alnylam.com/alnylam-rnai-pipeline/