Американская фармацевтическая компания Sarepta Therapeutics получила разрешение от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на использование своей технологии генной терапии для лечения редкого заболевания — спинальной мышечной атрофии (СМА). Это тяжёлое наследственное заболевание, которое приводит к прогрессирующей слабости мышц, включая дыхательные мышцы. Лечение будет проводиться путём введения препарата под названием "Эврисди" (Evrysdi), который содержит генетический материал, способный исправить дефектный ген, вызывающий болезнь.