ИНВЕСТИДЕИ 2023

Как выбрать активы, которые вытащат портфель и дадут рост капиталу

Вы не авторизованы

Нажмите войти или зарегистрироваться, чтобы воспользоваться дополнительными возможностями сайта.

Курсы Fin-plan

Мои портфели

Избранное

Нажмите войти или зарегистрироваться, чтобы воспользоваться дополнительными возможностями сайта.

Amylyx Pharmaceuticals, Inc.


Миссия Amylyx состоит в том, чтобы разработать методы лечения, которые изменят парадигму лечения бокового амиотрофического склероза, или БАС, и широкого спектра нейродегенеративных заболеваний, поддерживая жизнь нейронов. В отличие от большинства других клеток в организме, которые регулярно умирают и заменяются как часть здоровой функции, зрелые нейроны обычно устойчивы к гибели клеток и, как правило, не могут регенерировать. Мы занимаемся коммерциализацией нашего продукта-кандидата, AMX0035, который, по нашему мнению, является первым лекарством-кандидатом, демонстрирующим как функциональные преимущества, так и преимущества в плане выживания в крупномасштабных клинических испытаниях пациентов с БАС.

AMX0035 представляет собой запатентованную пероральную комбинацию с фиксированной дозой двух небольших молекул: PB, который представляет собой небольшой молекулярный шаперон, который снижает UPR, предотвращая гибель клеток в результате UPR, и TURSO, который является ингибитором Bax, который уменьшает гибель клеток через апоптоз. Хотя молекулы PB и TURSO по отдельности не являются нашей собственностью, мы владеем патентами и патентными заявками, касающимися AMX0035, включая комбинацию с фиксированной дозой самого AMX0035. Мы считаем, что наша запатентованная комбинация этих двух механизмов действия позволит нам нацеливаться на аномальную гибель клеток, чтобы лучше предотвратить нейродегенерацию, чем лечение только одним механизмом действия.

Мы активно добиваемся одобрения регулирующими органами AMX0035 для лечения БАС в Канаде, США и Европе. Недавно мы начали клиническое испытание фазы 3 AMX0035 для лечения БАС, известное как испытание PHOENIX, в центрах клинических испытаний в США и Европе. Кроме того, мы разрабатываем AMX0035 для других нейродегенеративных заболеваний, используя наши глубокие знания и отношения в нейродегенеративном пространстве.

Нейродегенерация представляет собой одну из самых значительных неудовлетворенных медицинских потребностей на сегодняшний день. Разработка методов лечения, сохраняющих здоровье нейронов, исторически представляла уникальные проблемы, в том числе несовершенное понимание лежащей в основе биологии и отсутствие преобразования активности, наблюдаемой в доклинических исследованиях, в результаты клинических испытаний. Одобренные в настоящее время методы лечения многих нейродегенеративных заболеваний, как правило, лишь модифицируют симптомы и продемонстрировали ограниченную эффективность. Сохраняется острая потребность в новых подходах к лечению большинства нейродегенеративных заболеваний, особенно при прогрессирующих и тяжелых состояниях, таких как БАС. С момента основания в 2013 году нашей целью было улучшение качества и продление жизни пациентов, страдающих нейродегенеративными заболеваниями. Одна из наших ключевых стратегий для достижения этой цели заключалась в том, чтобы установить прямые отношения с пациентами, их семьями, группами защиты интересов и медицинскими работниками, чтобы предоставить пациентам столь необходимые инновации. Эти отношения являются краеугольным камнем нашей культуры и корпоративной стратегии.


Рассказать другим

Рекомендуем к прочтению

PDF книга «Темная сторона инвестирования»

Скачайте прямо сейчас

Скачать

Обсуждение Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Загрузка...

ИНВЕСТИДЕИ 2023

Как выбрать активы, которые вытащат портфель и дадут рост капиталу